本文来源：医药经济报 记者：齐欣
随着《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》正式公布，下一步将进入专家评审环节。国家医保局表示，产品需要进行包括经济性在内的多方位严格评审。
“创新卫生技术不断涌现，临床效果存在不确定性，拥抱创新需要客观的评价标准。”国家卫生健康委药物与卫生技术评估中心研究员赵琨在首届中国创新药物价值评价与科学准入高峰论坛上指出，“在快速审评药物中，当年入市、当年入保的产品，尤其通过Ⅱ期单臂临床试验、附条件获批的产品，需要再次提交安全性和有效性数据，确保临床价值。验证临床应用价值也可以帮助生产、研发企业改进临床研究和应用。”
创新药需再证临床价值
据了解，优先审批逐渐成为创新药获批的新通道。医保药品目录规模持续扩增，2021版目录相较于2000版，品种净增1325种，增幅高达86.3%。谈判准入逐渐成为创新高值药品准入的重要渠道。
“一方面，尽管纳入医保的创新药物不断增加，但仍有大量创新药物尚未纳入医保，且此类药物大多价格高昂。另一方面，创新药物的临床研究周期较短，药物的临床有效性和安全性等方面的证据仍不够充足，成本－效益有待研究，预算影响难估计。”复旦大学公共卫生学院副院长陈英耀认为，需要研究如何权衡两者之间的关系。
在赵琨看来，“对于企业来说，市场准入主要来自几方面影响，包括医保目录调整、DRG/DIP支付、临床路径等，以及能否进入慢病门诊处方集和基药目录。开展药品临床综合评价可检验药品上市后的安全有效性，包括不良反应和疗效、真实世界与临床试验的证据差别、病人额外获益等。同时，创新药纳入医保后，医疗花费是否值当，医保需进一步进行精细化管理，继续加大创新支付。”
业内认为，应探索实践以价值为基础的医保创新支付方式。“创新药价值是其定价与支付决策的主要依据，在基本医保作为主要支付方的现状下，需完善创新药价值的评估体系。”RDPAC执行总裁康韦告诉记者，建议加快建立符合创新药价值的定价与支付体系。平衡医药创新需求和医保基金支付能力，基于价值确定市场价格，根据支付能力确定支付标准。尤其对于医保外的高价值药品，建议允许企业在医保谈判时提供创新支付方案，如医保商保结合方案、慈善捐赠方案、基于绩效的风险分担方案等，共同分担医保基金风险，解决患者自付比例高的问题。
中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟认为，“基于价值的支付，是将医保支付作为经济杠杆，通过医疗质量评价体系及奖罚机制，鼓励医疗服务提供者在控制成本的前提下，积极改善患者的满意度、健康结果、遵循临床诊疗规范的一种创新支付策略。”
多方支付与价值衡量
为进一步深化医保支付方式改革、创新诊疗项目医保准入方式，上海市医保局拟探索以绩效评价为核心的支付方式改革试点。2021年4月，决定对7种微小核糖核酸检测、人工智能辅助治疗技术、肿瘤消融治疗技术（冷冻）3个纳入医保支付范围的新增创新诊疗项目试行按绩效支付。2022年1月，再次决定对Septin9基因甲基化检测、超选择脑动脉腔内血栓取出术、机器人X射线立体定向放射治疗3个诊疗项目试行按绩效支付。
据了解，按绩效支付是将医保费用支付与医疗质量、服务效率和患者满意度等要素挂钩，主要衡量各类医疗质量指标。基于绩效的风险分担协议则是在既定时间内随访卫生技术在特定患者群体中的临床效果，并根据患者实际的健康状况与成本结果进行差异化支付的一种医保偿付计划。
创新药医保支付方式应该如何选择？陈英耀指出，“除风险分担协议和按绩效支付，还可探索实行突发传染性流行病用药、极罕见疾病等特殊情况下豁免成本效果分析；创新高值药专项基金；探索建立创新高值药多层次报销补偿机制，强化商业保险参与；与现行支付方式（DRG/DIP）对接，探索除外支付、特病单议。”
“目前，DRG/DIP在价值支付中仍具局限性。由于DIP病种组合方式的独特性（诊断+操作），可进行综合价值评估。”宣建伟表示，DIP病种库中有上万个病种组合，并非所有治疗干预手段都符合临床诊疗规范，符合诊疗规范的治疗干预手段也并非都是可选择的方案中性价比较高的。因此，可借鉴“价值医疗”和“基于价值的医保支付”等相关理论对DIP病种组合进行多维度的综合价值评估：在医保基金预算总额可控的前提下，多支付综合价值较高、更具性价比的治疗干预手段；少支付或不支付综合价值低、不具性价比的治疗干预手段。
康韦提出，“基本医保不可能承担所有创新药的支付任务，所以下一步需要思考：如何在保障基本医保可持续、可负担的前提下，构建有效的多方支付体系、价格形成机制，既能保障各支付方可负担、患者可及，又能保障创新合理回报，激励持续创新。打通药品审批、市场准入、临床应用，探讨创新药价值、评估、支付。”
