以下文章由RDPAC会员——渤健供稿
渤健中国近日宣布，旗下高剂量诺西那生治疗方案的上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的受理，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）。值得一提的是，渤健中国不仅参与了该治疗方案的全球国际多中心研究，还实现了在中国与欧美日等国家同步递交申请。这一举措，既体现出渤健对中国市场的高度重视，也彰显了中国政府积极推动创新药物惠及患者的效率与决心。
截图来源：中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网
高剂量诺西那生治疗方案是SMA治疗中的突破性探索。相比已获批的诺西那生治疗方案，该治疗方案初始期给药速度更快（50毫克，间隔14天），维持剂量更高（每4个月28毫克），总体起效更快，且安全性与已获批剂量方案基本一致。本次上市申请递交是基于DEVOTE研究的积极结果，高剂量治疗方案可以更快减缓神经退行性变，显著提高婴儿型患者的运动功能；相较于已获批的12毫克剂量方案，高剂量治疗方案在多个次要疗效指标上都展现出优势。这一突破性进展对于治疗预期有进一步期望的SMA患者带来了新的希望。一旦获批，患者将拥有更多治疗选择，有望改善疾病预后与生活质量。
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类严重的罕见神经肌肉疾病，属常染色体隐性遗传病。病变起源于中枢神经系统，特点为运动神经元变性导致患者进行性的肌肉无力与萎缩。它多起病于婴幼儿时期，在青少年及成年阶段均可发病。由于疾病的致残、致死率高，不仅极大降低患者及其家庭的生活质量，还严重威胁患者的生命健康。目前进口至中国大陆地区的诺西那生的生产地均为欧洲。
“作为 SMA 治疗领域的领导者，渤健始终聚焦患者未被满足的治疗需求。自诺西那生钠问世，开创 SMA 精准治疗新纪元，显著改善患者生活质量，到如今递交高剂量诺西那生治疗方案上市申请，为中国 SMA 患者带来新希望，渤健始终以实际行动践行 “深切关爱、成就卓越、改变生命” 的信条。未来，我们会持续与中国监管机构紧密合作，以“中国速度”，全力推动全球前沿治疗方案获批上市，助力患者实现治疗效益最大化，拥抱更多生命可能。” |
关于诺西那生
诺西那生是一种以反义寡核苷酸（ASO）为核心机制的药物，它通过鞘内注射给药，可直接作用于疾病起源部位——中枢脊髓前角及延髓运动神经元，如同为树根“浇水”一般，以精准地发挥治疗效应，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。2019年2月，NMPA以优先审评方式，批准诺西那生钠注射液（规格：5ml：12mg）上市，成为中国首个治疗SMA的药物。2021年底，诺西那生被纳入国家医保，极大提升了SMA患者的治疗可及性。
关于DEVOTE研究
DEVOTE是一项2/3期随机、对照、剂量递增研究，旨在评价诺西那生高剂量治疗方案在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面的安全性及疗效。该研究在全球约42个站点招募了145名不同年龄和SMA分型的患者。DEVOTE包括一个开放标签的安全性评估队列（A部分），一个双盲、活性对照随机治疗队列（B部分），以及一个开放标签治疗队列（C部分），以评估将患者从已获批的诺西那生剂量过渡到研究中测试的高剂量的安全性和耐受性。B部分包括一个婴儿期发病队列（被认为是关键的）和一个晚发队列。
Biogen-263733-CHN-04/2025
