以下文章由RDPAC成员——艾伯维供稿
2025年6月4日，艾伯维宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准瑞福®（乌帕替尼缓释片，15毫克，每日一次）用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）成人患者。该批准距其在美国和欧盟获批仅一个多月，这使得瑞福®（乌帕替尼缓释片）成为目前中国首个且唯一获批用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）成年患者的口服JAK抑制剂。
GCA是一种免疫介导炎症性疾病，会导致颞动脉和其他颅动脉、主动脉以及其他大中型动脉发炎。GCA通常影响50岁以上的患者，最常见于70至80岁年龄段。巨细胞动脉炎患者常面临不可逆的视力丧失、心血管并发症和慢性疼痛等严重疾病负担，并且严重影响他们的生活质量和生活自理能力。
“中国国家药监局批准瑞福用于治疗巨细胞动脉炎，这一批准是一个重要的里程碑，患有巨细胞动脉炎的老年高危患者群体有了首个治疗选择。这些患者往往伴有多种合并症。全球同步获批，彰显了艾伯维始终以患者为中心的核心理念，并坚定承诺通过创新疗法应对包括巨细胞动脉炎在内的全球复杂医疗挑战。我们倾听患者群体未被满足的需求，并为能够为他们提供创新解决方案，实现包括持续缓解在内的更佳治疗效果而感到自豪。”
国家药品监督管理局的批准是基于3期SELECT-GCA试验数据，该试验结果近期发表于《新英格兰医学杂志》。试验数据显示，与安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案相比，瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案在该试验中达到了主要终点和关键次要终点。
3期SELECT-GCA试验的主要终点结果显示：
持续缓解a：接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案的患者中，46.4%在第52周时实现了持续缓解，而接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中这一比例为29.0%（p = 0.002）。
关键次要终点包括：
减少疾病复发：接受瑞福15mg联合26周糖皮质激素减量方案的患者中，34.3%在第52周前至少经历了一次疾病复发，而接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中这一比例为55.6%（p = 0.001）。
降低累积糖皮质激素暴露量：在52周内，接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案的患者的累积糖皮质激素暴露量显著低于接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者（中位暴露量分别为1615mg和2882mg；p < 0.001）。
持续完全缓解b：接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案的患者中，37.1%在第52周前实现了持续完全缓解，而接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中这一比例为16.1%（p < 0.001）。
在这项为期52周的安慰剂对照试验期间，瑞福（乌帕替尼缓释片）的安全性特征与其它已获批适应症中观察到的结果总体一致。在接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案治疗的患者与安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中，严重不良事件发生率相近。瑞福15毫克组严重感染发生率为5.7%，安慰剂组为10.7%。在特别关注的不良事件方面，两组恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌除外）发生率相当（瑞福15毫克组1.9% vs 安慰剂组1.8%），静脉血栓栓塞发生率相近（瑞福15毫克组3.3% vs 安慰剂组3.6%）。瑞福15毫克组未出现裁定确认的主要不良心血管事件（MACE），而安慰剂组报告了两例。共报告4例治疗期死亡病例，安慰剂组与瑞福15毫克组各两例。瑞福组的两例死亡中，一例归因于新冠病毒感染，另一例经裁定死因不明。
目前瑞福获国家药监局批准8项适应症，包括强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、成人和青少年特应性皮炎，以及新近获批的成人巨细胞动脉炎。
a持续缓解的定义为从第12周到第52周无巨细胞动脉炎的体征和症状，并且在研究期间遵循方案规定的糖皮质激素减量计划。
b持续完全缓解的定义为从第12周到第52周无GCA的体征和症状，遵循方案规定的糖皮质激素减量计划，并且从第12周到第52周红细胞沉降率和高敏C反应蛋白均恢复正常。
关于巨细胞动脉炎
巨细胞动脉炎（GCA），也称为颞动脉炎，是一种累及大中型动脉的自身免疫性疾病，其特征是三层血管壁的肉芽肿性炎症，会影响颞动脉和其他颅动脉以及主动脉和其他大动脉。GCA 可导致头痛、下巴疼痛以及视力改变或丧失，包括突发和永久性视力丧失。它是影响西方国家成年人的最常见的血管炎。50岁以上的白人女性 （最常见的是70至80岁之间）患巨细胞动脉炎的风险最高。尽管女性比男性更容易患GCA，但研究表明男性更有可能出现眼部症状。
关于 SELECT-GCA
SELECT-GCA（M16-852）是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估乌帕替尼在428例GCA患者中的安全性和有效性。该研究包括两个阶段。本新闻稿中报告的第一阶段，评估了乌帕替尼联合26周糖皮质激素减量方案相较于安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的有效性。此外，该研究还评估了乌帕替尼在这些患者中的安全性和耐受性。第二阶段将评估在第一阶段获得持续缓解的参与者中继续使用乌帕替尼与停用乌帕替尼后维持持续缓解的安全性和有效性。
该试验第一部分的主要结果已于2024年4月公布。如需了解有关该试验的更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov（标识符：NCT03725202）。
关于瑞福®（乌帕替尼缓释片）
艾伯维科学家率先发现和开发的瑞福®（乌帕替尼缓释片），是一种选择性JAK抑制剂，目前正在数种免疫介导性疾病中对其进行研究。基于酶和细胞试验，乌帕替尼对JAK1显示出的抑制效力大于对JAK2、JAK3和TYK2的抑制效力。目前尚不清楚特异性JAK酶的抑制与治疗有效性和安全性之间的相关性。目前，乌帕替尼治疗斑秃、化脓性汗腺炎、系统性红斑狼疮及白癜风的3期临床研究正在进行中。
关于瑞福的安全信息考量
瑞福（乌帕替尼缓释片）用于治疗GCA的安全性特征与其它已获批适应症中观察到的结果总体一致。
关于艾伯维在风湿病学领域的研究
20多年来，艾伯维一直致力于改善风湿免疫疾病患者的治疗手段。我们对前沿科学不懈追求，长期致力于发现和提供变革性疗法——通过对有前景的新通路和新靶点的认识，从而帮助更多风湿免疫疾病患者实现治疗目标。更多信息请阅读原文浏览AbbVie in rheumatology。
关于艾伯维
艾伯维的使命是发现和提供创新药物，解决复杂且棘手的疾病难题和未来的医学挑战。我们不懈努力，凭借在多个关键治疗领域的科研创新为人们的生活带来深远影响，包括免疫学、肿瘤学、神经科学、眼科学、病毒学、胃肠病学，以及艾尔建美学产品组合中的产品和服务。更多关于艾伯维的信息，请访问www.abbvie.com。
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