以下文章由RDPAC成员——优时比UCB供稿
关于泽卢克布仑钠
泽卢克布仑钠是一种每日一次皮下给药、自行给药的补体成分5（C5）肽类抑制剂。作为全身型重症肌无力唯一可自行给药的靶向C5抑制剂疗法，泽卢克布仑钠可通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。1
关于全身型重症肌无力（全身型重症肌无力）
全身型重症肌无力是一种罕见自身免疫性疾病，全球患病率为每百万人100-350例。4患者可出现复视、眼睑下垂、吞咽/咀嚼/言语困难及危及生命的呼吸肌无力等症状。致病性自身抗体通过靶向突触后膜特定蛋白破坏神经肌肉接头突触传递。全身型重症肌无力可发生于任何种族、性别或年龄人群。3,9
关于RAISE研究
RAISE研究（NCT04115293）是一项多中心、III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确认泽卢克布仑钠在抗AChR抗体阳性全身型重症肌无力成人患者中的疗效、安全性和耐受性。1主要终点为第12周重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分较基线的变化。1次要终点包括定量重症肌无力量表（QMG）、重症肌无力复合量表（MGC）及修订版重症肌无力生活质量15项量表（MG-QoL15r）评分变化、首次挽救治疗时间、第12周达到最小症状表达（MG-ADL≤1分且未接受挽救治疗）的患者比例等。安全性通过治疗期不良事件（TEAEs）发生率评估。1完成RAISE研究的患者可进入开放标签扩展研究RAISE-XT（NCT04225871）。详情见https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04115293。
关于罗泽利昔珠单抗
罗泽利昔珠单抗是一种靶向新生儿Fc受体（FcRn）的人源化IgG4单克隆抗体，通过加速抗体分解代谢降低致病性自身抗体水平。10
* MG-ADL（重症肌无力日常生活量表）是用于评估重症肌无力（MG）患者症状对日常生活影响的标准化工具，评分越高表明症状越严重，0或1分为理想控制状态。
* QMG评分是重症肌无力（MG）临床评估的核心量表，全称为重症肌无力定量评分体系（Quantitative Myasthenia Gravis Score），通过13项标准化测试对患者骨骼肌功能进行客观量化评估，总分为39分，分值越高表明肌无力症状越严重。
▼泽卢克布仑钠重要安全性信息
最常报告的不良反应为注射部位反应（注射部位瘀青[13.9%]和注射部位疼痛[7.0%]） 和多种上呼吸道感染（鼻咽炎[5.2%]、上呼吸道感染[3.5%]和鼻窦炎[3.5%]）。
*特定不良反应的描述：
注射部位反应
最常见的反应为注射部位瘀青、疼痛、结节、瘙痒和血肿。所有病例的严重程度均为轻度或中度，导致治疗终止的比例低于 3%。
多种上呼吸道感染
最常见的感染为鼻咽炎、上呼吸道感染和鼻窦炎。95%以上病例的严重程度为轻度或中度，未导致治疗终止。在安慰剂对照汇总研究中，13.0%接受本品治疗的患者和 7.8%接受安慰剂治疗的患者报告了多种上呼吸道感染。
胰酶升高
观察到脂肪酶升高（5.2%）和/或淀粉酶升高（6.1%）的病例。这些升高都是一过性的，很少导致治疗终止。大多数发生在开始给药后 2 个月内，并在 2 个月内恢复正常。
血嗜酸粒细胞增加
观察到血嗜酸粒细胞水平升高。这些升高都是一过性的，未导致治疗终止。大多数发生在开始给药后 2 个月内，并在 1 个月内恢复正常。
硬斑病
在开放性扩展研究中长期治疗后观察到硬斑病的病例。大多数病例的发生时间在开始治疗一年后出现，严重程度为轻度或中度，未导致治疗终止。
关于优时比
总部位于比利时布鲁塞尔的优时比公司是一家全球性生物医药公司，专注于开发治疗免疫系统和神经系统重症疾病的创新药物和疗法。目前优时比在全球有约 9000 名员工，活跃于全球 40 个国家和地区，并且每年将 25%以上的销售额用于投入研发，不断创新。2024 年，优时比全球销售额达 61.5 亿欧元，是欧洲证券交易所上市公司（UCB）。获取更多优时比信息，请访问：www.ucb.com.
前瞻性声明
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参考数据
1.Howard JF Jr, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406.
2.https://www.nmpa.gov.cn/datasearch/search-info.html?nmpa=aWQ9NjUwMWJkZGVjMzllNGFlMTJhMjY1MTM3MzY5MjZhOTYmaXRlbUlkPWZmODA4MDgxODNjYWQ3NTAwMTg0MDg4NjY1NzExODAw
3.National Institute of Neurological Disorders and Stroke. 2022. Myasthenia Gravis Fact Sheet. https://www.ninds.nih.gov/myasthenia-gravis-fact-sheet. Accessed December 2023.
4.Punga AR, et al. Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders. Lancet Neurol. 2022;21(2):176-88.
5.Howard JF Jr. Myasthenia gravis: The role of complement at the neuromuscular junction. Ann N Y Acad Sci. 2018;1412(1):113‒28.
6.中华医学会神经病学分会重症肌无力学组.《重症肌无力诊治中国专家共识（2020）》. 中华神经科杂志, 2020, 53(11): 852-861.
7.Mantegazza R, et al. Complement inhibition for the treatment of myasthenia gravis. Immunotargets Ther. 2020;9:317–31.
8.Phillips WD, Vincent A. Pathogenesis of myasthenia gravis: Update on disease types, models, and mechanisms. F1000Res. 2016;5:F1000 Faculty Rev-1513.
9.Myasthenia Gravis Foundation of America. MG Quick Facts. https://myasthenia.org/MG-Education/MG-Quick-Facts. Accessed December 2023.
10.Bril V, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22(5):383-94.
