创新罕见病药品多层次保障模式,建立价值评估机制——2021年中国罕见病大会医保政策分论坛顺利召开

23/12/2021

2021年12月18日至19日,中国罕见病联盟召开了2021年中国罕见病大会,会议围绕罕见病医疗卫生、医疗保障和药物研发政策,罕见病药物发展与监管,多学科诊疗,构建罕见病生态等各个主题开展深入交流。中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)执行总裁康韦受邀出席大会,并在由RDPAC与中国罕见病联盟共同承办的罕见病医保政策分论坛中,就罕见病保障政策及药物价值评估的话题分享观点。来自国家卫生健康委、中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会等医保管理、药物经济学、药学和临床等领域的领导和专家出席分论坛。

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据统计,目前全世界罕见病的种类大约有7000种,我国罕见病患者数量已达2000万,近年来国家从鼓励企业研发、加快药物上市审批、提升诊疗能力、医保批量纳入罕见病药物等多个环节入手,多措并举大幅提升了罕见病患者诊疗服务可及性。然而,当前很多罕见病患者仍然面临着诊断难、治疗药物少、保障不足等难题,需要在政策上给予更多支持,扩大多层次医疗保障体系对罕见病患者的保障覆盖,建立合理的罕见病创新药价值评估机制以提升可及性。

呼吁完善多层次保障体系 提升罕见病患者可及性

2018年以来,我国在罕见病保障方面取得了显著进展。国家卫生健康委印发的第一批国家罕见病目录,纳入121种罕见病,对我国罕见病药品的研发、引入和保障政策的完善起到了重要作用。国家医保局也将罕见病作为医保目录调整的优先考虑领域。据统计,在中国上市的罕见病药品中,已有52个药品纳入医保目录,其中包含在2021年医保药品谈判中被纳入的2个高值罕见病孤儿药。

然而,对于部分高值罕见病药品的保障问题还没有解决,针对罕见病的多层次保障体系还没有完全建立,罕见病药品的可及性仍有待提高。本次分论坛上,行业专家和政府官员从罕见病价格机制、罕见病医疗保障、多层次保障机制以及地方探索等方面进行了阐述,并针对高值罕见病药品的保障问题如何破冰开展了探讨。

目前,罕见病保障面临的一大挑战是在多层次医保的框架内各方发挥的主次作用尚不明确。与会专家认为,基本医保在罕见病多层次保障机制中仍然要发挥主要作用,建立政府主导,多方共付的高值罕见病药品的保障机制。如何将各地对罕见病保障政策的探索进行统筹并推广到全国,在国家医保局的带领下,创新罕见病保障政策和机制,也是今后罕见病保障方面的重点方向。

康韦表示:“完善罕见病多层次保障体系,一方面在国家医保目录中纳入更多的罕见病药品,降低报销门槛,提高报销比例;另一方面通过设立高值罕见病药物专项基金、加快推动‘重特大疾病的保障和救助机制’,将造成重大医疗负担的罕见病纳入救助范围,提升保障水平。此外,还可以探索通过商业健康保险进行补充。”

在此次罕见病大会上正式启动由中国罕见病联盟和中国红十字基金会共同发起成立的罕见病互助基金,将为中国罕见病保障问题探索新的出路,也为中国罕见病患者带来新的希望,为罕见病多层次保障提出了新机制。

建议创建罕见病创新药的价值评估机制

由于罕见病药品研发费用高、病例数少、投资风险大、生产成本高,罕见病药品的价格往往较高,且无法提供大量的临床试验数据,常规的药物经济学评价方法和阈值标准,并不适合于孤儿药的研究。国际上很多国家对于孤儿药的准入评估均给予了特殊的政策,一些国家提高了其ICER阈值,还有些国家直接对罕见病豁免卫生技术评估(HTA)或仅对其基金影响进行评估。然而,我国目前还没有针对罕见病药品的特殊卫生经济学评价方法和模型,在医保目录调整中也没有针对罕见病价值评估的特殊机制和方法。

与会嘉宾就孤儿药的全球政策、罕见病药物经济学评价以及罕见病药物价值评估等方面进行了交流,并对罕见病药品医保谈判要素的考量开展了深入讨论。与会专家认为,在罕见病药物的价值评估时,应综合多维度考量,充分考虑其临床价值和社会价值,对QALY获得给予更高的权重,对罕见病药品给予更高的ICER阈值。

康韦表示:“对罕见病的保障水平与当地的社会经济发展密切相关的,社会人文关怀应该随经济的增长同步提升,当一个国家的人均GDP超过1万美元时,就应该考虑对罕见病采取一些特殊的保障政策。根据对我们会员公司既往研究的荟萃分析,一个罕见病药品的研发需要10-27年的时间,投入了大量时间和资金成本,而有效的政策支持和鼓励将激发对罕见病药品的研发和生产的积极性。除了优化医保支付体系、加速审评审批,提升医生、患者对罕见病诊疗的认知、加强罕见病创新药专利保护等举措都对提升罕见病创新药的可及至关重要,需要多方共同完善。因此,根据中国目前的经济发展水平,我们希望中国政府能够出台更多有利于鼓励和激励罕见病药品研发和准入的政策,探讨罕见病特殊的保障政策,从而惠及更多的罕见病患者。 ”

最后,与会嘉宾对中国罕见病保障提出了殷切的期望,希望中国政府能够更多地关注和关爱罕见病患者这一群体,在社会各界的协同下,共同推动罕见病保障政策的发展,形成罕见病保障中国方案,让罕见病患者病有所医、医有所药、药有所保。

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